Fiocruz inicia testes clínicos inovadores contra atrofia muscular espinhal
A Fundação Oswaldo Cruz (Fiocruz) recebeu autorização da Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) para iniciar testes clínicos em humanos com o GB221, uma terapia gênica avançada destinada ao tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) Tipo 1 (SMA1), a forma mais grave da doença. O anúncio foi feito durante uma reunião do Grupo Executivo do Complexo Econômico-Industrial da Saúde (Geceis) do governo federal, em São Paulo.
A aprovação ágil da Anvisa, em um processo de análise prioritária, coloca o Brasil na vanguarda da pesquisa sobre AME na América Latina. A terapia GB221 foi desenvolvida pela empresa norte-americana Gemma Biotherapeutics, Inc. (GEMMABio). Além de participar do desenvolvimento clínico da terapia, a Fiocruz, por meio do Instituto de Tecnologia em Imunobiológicos (Bio-Manguinhos), firmou um acordo de transferência de tecnologia com a empresa, abrindo caminho para a produção nacional da terapia gênica.
A estratégia da Fiocruz para Terapias Avançadas visa equipar o país com as bases científico-tecnológicas, de produção e assistenciais necessárias para disponibilizar esses produtos no Sistema Único de Saúde (SUS).
O projeto, focado no desenvolvimento de terapias gênicas para doenças raras, já recebeu investimentos de R$ 122 milhões do Ministério da Saúde (MS). A Financiadora de Estudos e Projetos (Finep) também contribuiu com cerca de R$ 50 milhões para a infraestrutura de produção de terapias avançadas.
A Bio-Manguinhos/Fiocruz detém a tecnologia de vetores virais, utilizada nesta terapia gênica, desde a produção da vacina contra a Covid-19.
O projeto integra as iniciativas do Ministério da Saúde para fortalecer o Complexo Econômico-Industrial da Saúde (Ceis) e ampliar a Política Nacional de Atenção às Pessoas com Doenças Raras. Essa iniciativa visa fortalecer o SUS com um desenvolvimento tecnológico que pode superar os desafios impostos pelas novas tecnologias à sustentabilidade financeira da saúde pública.
O presidente da Fiocruz, Mario Moreira, afirmou que o estudo clínico poderá transformar a vida de crianças com atrofia muscular espinhal de forma inédita, a partir de técnicas de terapia gênica. A diretora de Bio-Manguinhos, Rosane Cuber, avaliou que essa parceria simboliza um passo decisivo para o país e fortalece a soberania científica e tecnológica do Brasil.
A AME Tipo 1, considerada rara e manifestada nos primeiros meses de vida, é causada por uma alteração no gene SMN1, responsável por produzir uma proteína essencial para o funcionamento dos neurônios relacionados ao movimento. A ausência dessa proteína causa a perda progressiva da força muscular e pode comprometer a sobrevivência das crianças nos primeiros anos de vida.
